أبوظبي تحقق قفزة نوعية في علاج أمراض العضلات النادرة

بسام محمد - أبوظبي في الاثنين 5 أغسطس 2024 10:52 صباحاً - متابعة – نغم حسن

أعلنت دائرة الصحة – أبوظبي عن إطلاق علاج جيني مبتكر لمرض ضمور العضلات الدوشيني النادر، في مدينة الشيخ خليفة الطبية.

هذا الإنجاز الطبي الكبير يمثل بارقة أمل جديدة لمرضى ضمور العضلات الدوشيني وعائلاتهم، حيث يفتح آفاقًا جديدة لعلاج هذا المرض الوراثي المزمن.

ونجح فريق طبي متخصِّص بقيادة طبيب استشاري في أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية بالتعاون مع فريق متعدد التخصُّصات في مركز الأبحاث والابتكار التابع لدائرة الصحة – أبوظبي في تقديم العلاج للمرة الأولى لمريض إماراتي مصاب بضمور العضلات الدوشيني في 19 مارس الماضي عقب توافره في الولايات المتحدة الأمريكية فقط.

وبحسب “وام”، استخدم الفريقُ للعلاج مركَّب ديلانديستروجين موكسيبارفوفيك وهو على شكل حقنة تُعطى لمرة واحدة وأثبت هذا العلاج كفاءته في علاج الاضطراب المسبِّب لمرض ضمور العضلات الدوشيني بفضل قدرته على تحويل مسار المرض من خلال توصيل جينات ديستروفين الوظيفية إلى خلايا المريض.

ويوجِّه العلاج الخلايا إلى إنتاج بروتين ديستروفين الحيوي لوظيفة العضلات ما يزيد قوّتها ويحسِّن جودة حياة المريض.

ويستهدف العلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة وخمسة أعوام ولديهم طفرة مؤكّدة في مورثة الضمور العضلي الدوشيني ولا يمكن استخدامه لمن لديهم أيُّ حذفٍ في أيٍّ من إكسون 8 وإكسون 9 أو كليهما في مورثة ضمور العضلات الدوشيني.